Myelofibroosi (MF) on harvinainen syöpätyyppi, jossa arpikudoksen kertyminen estää luuytimen tuottamasta tarpeeksi terveitä punasoluja. Tämä voi aiheuttaa oireita, kuten voimakasta väsymystä ja mustelmia.
MF voi myös aiheuttaa vähän verihiutaleita veressä, mikä voi johtaa verenvuotohäiriöihin. Monilla MF-potilailla on myös laajentunut perna.
Perinteisillä hoidoilla pyritään vastaamaan MF: n oireisiin ja vähentämään pernan kokoa. Täydennyshoidot voivat lievittää oireita ja parantaa elämänlaatua.
Tässä on tarkempi kuvaus MF: n käytettävissä olevista hoidoista.
Onko parannus myelofibroosiin?
Tällä hetkellä ei ole myelofibroosia parantavia lääkkeitä. Allogeeninen hematopoieettinen kantasolujen siirto on ainoa hoito, joka voi parantaa MF: ää tai pidentää merkittävästi MF: llä olevien ihmisten selviytymistä.
Kantasolujen siirtoihin kuuluu luuytimen epänormaalien kantasolujen korvaaminen terveen luovuttajan kantasolujen infuutiolla.
Menetelmällä on merkittäviä ja mahdollisesti henkeä uhkaavia riskejä. Sitä suositellaan yleensä vain nuoremmille ihmisille ilman muita olemassa olevia terveysolosuhteita.
Myelofibroosin hoitaminen lääkkeillä
Lääkärisi voi suositella yhtä tai useampaa lääkettä MF: n oireiden tai komplikaatioiden hoitoon. Tähän sisältyy anemia, pernan laajentuminen, yöhikoilu, kutina ja luukipu.
MF: n hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä ovat:
- kortikosteroidit, kuten prednisoni
- erytropoieesia stimuloivat aineet
- androgeeniterapiat, kuten danatsoli
- immunomodulaattorit, mukaan lukien talidomidi (talomidi), lenalidomidi (Revlimid) ja pomalidomidi (Pomalyst)
- kemoterapia, mukaan lukien hydroksiurea
- JAK2-estäjät, kuten ruksolitinibi (Jakafi) ja fedratinibi (Inrebic)
Ruxolitinib on ensimmäinen lääke, jonka Food and Drug Administration (FDA) on hyväksynyt keskitason ja korkean riskin MF: n hoitoon. Ruxolitinib on kohdennettu hoito ja JAK2-estäjä. JAK2-geenin mutaatioihin on liitetty MF: n kehittyminen.
FDA hyväksyi fedratinibin (Inrebic) vuonna 2019 aikuisten hoitamiseksi keskitason 2 ja korkean riskin primaarisella tai toissijaisella MF: llä. Fedratinibi on erittäin selektiivinen JAK2-kinaasin estäjä. Se on tarkoitettu ihmisille, jotka eivät reagoi ruksolitinibihoitoon.
Verensiirto
Saatat tarvita verensiirron, jos olet MF: n aiheuttama anemia. Säännöllinen verensiirto voi lisätä punasolujen määrää ja vähentää oireita, kuten väsymystä ja helppoja mustelmia.
Kantasolujen siirrot
MF kehittyy, kun verisoluja tuottava kantasolu vaurioituu. Se alkaa tuottaa epäkypsiä verisoluja, jotka kerääntyvät ja aiheuttavat arpia. Tämä estää luuytimen tuottamasta terveitä verisoluja.
Kantasolusiirto, joka tunnetaan myös nimellä luuytimensiirto, on potentiaalisesti parantava hoito, jolla puututaan tähän ongelmaan. Lääkärin on arvioitava henkilökohtainen riski määrittääksesi, oletko hyvä ehdokas toimenpiteeseen.
Ennen kantasolujen siirtoa saat kemoterapiaa tai säteilyä. Tämä pääsee eroon jäljellä olevista syöpäsoluista ja lisää todennäköisyyttä, että immuunijärjestelmäsi hyväksyy luovuttajasolut.
Tämän jälkeen terveydenhuollon ammattilainen siirtää luuytimen solut luovuttajalta. Luovuttajan terveet kantasolut korvaavat luuytimen vaurioituneet kantasolut ja tuottavat terveitä verisoluja.
Kantasolujen siirtoihin liittyy merkittäviä ja mahdollisesti henkeä uhkaavia riskejä. Lääkärit suosittelevat yleensä menettelyä vain keskitason ja suuren riskin MF-potilaille, jotka ovat alle 70-vuotiaita ja joilla ei ole muita olemassa olevia terveystiloja.
Uuden tyyppinen alennetun intensiteetin (ei myeloablatiivinen) allogeeninen kantasolujensiirto vaatii pienempiä kemoterapia- ja säteilyannoksia. Se voi olla parempi vanhemmille henkilöille.
Leikkaus
Verisolut tuotetaan normaalisti luuytimellä. Joskus MF: n sairastuneissa maksa ja perna tuottavat verisoluja. Tämä voi aiheuttaa maksan ja pernan kasvua normaalia suurempia.
Laajennettu perna voi olla tuskallinen. Lääkitys auttaa vähentämään pernan kokoa. Jos lääkitys ei riitä, lääkäri voi suositella leikkausta pernan poistamiseksi. Tätä menettelyä kutsutaan pernanpoistoksi.
Hoidon sivuvaikutukset
Kaikki MF-hoidot voivat aiheuttaa haittavaikutuksia. Lääkärisi punnitsee huolellisesti potentiaalisten hoitojen riskit ja hyödyt ennen suositusta lähestymistapaan.
On tärkeää keskustella lääkärisi kanssa kaikista kokemuksistasi hoidon sivuvaikutuksista. Lääkäri saattaa haluta muuttaa annostasi tai vaihtaa sinut uuteen lääkkeeseen.
Saatavilla olevat haittavaikutukset riippuvat MF-hoidostasi.
Androgeeniterapiat
Androgeeniterapiat voivat aiheuttaa maksavaurioita, kasvojen hiusten kasvua naisilla ja eturauhassyövän kasvua miehillä.
kortikosteroidit
Kortikosteroidien sivuvaikutukset riippuvat lääkityksestä ja annostuksesta. Niitä voivat olla korkea verenpaine, nesteen kertyminen, painonnousu sekä mieliala- ja muistihäiriöt.
Kortikosteroidien pitkäaikaisiin riskeihin kuuluvat osteoporoosi, luunmurtumat, korkea verensokeri ja lisääntynyt infektioriski.
immunomodulaattorit
Nämä lääkkeet voivat lisätä valkosolujen ja verihiutaleiden määrää. Tämä voi johtaa oireisiin, kuten ummetukseen ja piikkiseen tunneeseen käsissä ja jaloissa. Ne voivat myös aiheuttaa vakavia syntymävaurioita raskauden aikana.
Lääkäri seuraa tarkkaan verisolumäärääsi ja voi määrätä näitä lääkkeitä yhdessä pieniannoksisen steroidin kanssa riskien minimoimiseksi.
JAK2-estäjät
JAK2-estäjien yleisiä sivuvaikutuksia ovat verihiutaletasojen lasku ja anemia. Ne voivat myös aiheuttaa ripulia, päänsärkyä, huimausta, pahoinvointia, oksentelua, päänsärkyä ja mustelmia.
Fedratinibi voi harvoissa tapauksissa aiheuttaa vakavia ja mahdollisesti kuolemaan johtavia aivovaurioita, jotka tunnetaan nimellä enkefalopatia.
kemoterapia
Kemoterapia kohdistuu nopeasti jakautuviin soluihin, joihin kuuluvat hius-, kynsisolut ja ruuansulatus- ja lisääntymiselimistön solut. Kemoterapian yleisiä sivuvaikutuksia ovat:
- väsymys
- hiustenlähtö
- ihon ja kynsien muutokset
- pahoinvointi, oksentelu ja ruokahalun menetys
- ummetus
- ripuli
- painon muutokset
- mielialan muutokset
- hedelmällisyysongelmat
splenektomiaan
Pernan poistaminen lisää infektioiden ja verenvuotokomplikaatioiden riskiä, mukaan lukien verihyytymät. Veritulpat voivat johtaa mahdollisesti tappavaan aivohalvaukseen tai keuhkoemboliaan.
Kantasolujen siirrot
Luuytimensiirrot voivat aiheuttaa henkeä uhkaavan sivuvaikutuksen, jota kutsutaan siirteen-vastaanottavan sairaudeksi (GVHD), kun luovuttajan immuunisolut hyökkäävät terveitä solujasi.
Lääkärit yrittävät estää tämän tapahtuvan ennaltaehkäisevillä hoidoilla, mukaan lukien T-solujen poistaminen luovuttajasiirteestä ja lääkkeiden käyttäminen siirteen T-solujen tukahduttamiseksi.
GVHD voi vaikuttaa ihoosi, maha-suolikanavaan tai maksaan ensimmäisen 100 päivän kuluessa elinsiirron jälkeen. Sinulla voi olla oireita, kuten ihottumaa ja rakkuloita, pahoinvointia, oksentelua, vatsan kouristuksia, ruokahaluttomuutta, ripulia ja keltaisuutta.
Krooninen GVHD voi koskea yhtä tai useampaa elintä ja on tärkein kuolinsyy kantasolujen siirron jälkeen. Oireet voivat vaikuttaa suun, ihon, kynsien, hiusten, maha-suolikanavan, keuhkojen, maksan, lihaksen, nivelten tai sukuelinten toimintaan.
Lääkärisi voi suositella kortikosteroidien, kuten prednisonin tai paikallisen steroidivoiteen ottamista. He voivat myös määrätä ruksolitinibiä akuuteille oireille.
Kliiniset tutkimukset
Kliinisissä tutkimuksissa etsitään edelleen uusia MF-hoitoja. Tutkijat testaavat uusia JAK2-estäjiä ja selvittävät, voisiko ruksolitinibin yhdistäminen muihin lääkkeisiin parantaa MF-potilaiden tuloksia.
Yksi tällainen lääkkeiden luokka on histonideasetylaasi (HDAC) -inhibiittorit. Heillä on merkitys geenien ilmentymisessä ja ne voisivat hoitaa MF-oireita pariksi ruksolitinibin kanssa.
Muissa tutkimuksissa testataan antifibroottisia aineita sen selvittämiseksi, estävätkö nämä lääkkeet vai kääntääkö fibroosin myelofibroosiin. Telomeraasi-inhibiittoria imetelstatisia tutkitaan parantamaan luuytimen fibroosia, toimintaa ja verisolujen määrää ihmisillä, joilla on MF.
Jos et reagoi hyvin hoitoon, liittyminen kliiniseen tutkimukseen voi antaa sinulle pääsyn uudempiin hoitomuodoihin. Kymmenet kliiniset tutkimukset rekrytoivat tai arvioivat aktiivisesti myelofibroosihoitoja.
Luonnolliset lääkkeet
Myelofibroosi on krooninen sairaus, joka vaatii lääketieteellistä hoitoa. Mikään homeopaattisista tai luonnollisista parannuskeinoista ei ole todistettu myelofibroosihoitoja. Kysy aina lääkäriltäsi ennen minkään yrtin tai lisäravinteen ottamista.
Tietyt punasolujen tuotantoa tukevat ravintoaineet voivat vähentää anemian riskiä ja oireita. He eivät hoita perussairautta. Kysy lääkäriltäsi, jos otat jotain seuraavista lisäravinteista:
- rauta-
- foolihappo
- B-12-vitamiini
Tasapainoisen ruokavalion syöminen ja säännöllisen liikunnan saaminen voivat auttaa vähentämään stressiä ja pitämään kehosi toiminnan optimaalisemmalla tasolla.
NUTRIENT-tutkimuksen tutkijat toivovat, että välimerellinen ruokavalio voi vähentää kehon tulehduksia vähentää verihyytymien, epänormaalien verimäärien ja pernan muutosten riskiä myelofibroosilla kärsivillä ihmisillä. Välimerellinen ruokavalio sisältää runsaasti tuoreita, anti-inflammatorisia ruokia, mukaan lukien oliiviöljy, pähkinät, palkokasvit, vihannekset, hedelmät, kala ja täysjyvätuotteet.
Yksi laboratoriotutkimus ehdotti perinteistä kiinalaista kasviperäistä lääkettä, joka tunnetaan nimellä danshen tai punainen salvia (Salvia miltiorrhiza bunge), voi teoriassa vaikuttaa myelofibroosin signalointireitteihin. Yrttiä ei ole tutkittu ihmisillä, eikä FDA ole arvioinut sen turvallisuutta ja tehokkuutta. Keskustele aina lääkärisi kanssa ennen minkään lisäravinteen kokeilua.
tutkimus
Kaksi lääkettä on jo saatu aikaan varhaisessa vaiheessa suoritetun kliinisen testauksen avulla ja ovat nyt vaiheen III kliinisissä tutkimuksissa. Pacritinibi on oraalinen kinaasi-inhibiittori, jolla on spesifisyys JAK2: lle ja IRAK1: lle. Momelotinibi on JAK1-, JAK2- ja ACVR1-estäjä, jota verrataan ruksolitinibiin vaiheen III tutkimuksessa.
Interferoni-alfaa on jo käytetty MF-potilaiden hoitoon. Sen on osoitettu vähentävän luuytimen verisolujen tuotantoa. Lisää tutkimuksia tarvitaan sen pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi.
Imetelstat on telomeraasin estäjä vaiheen II testissä keskitason 2 tai korkean riskin MF-potilaille, joille JAK-estäjät eivät toimineet. Agentti on osoittanut lupaavia tuloksia, vaikka tarvitaan suurempia kliinisiä tutkimuksia.
Näkymät
Myelofibroosin näkymien ja selviytymisen ennustaminen voi olla vaikeaa. Monilla ihmisillä on MF monen vuoden ajan ilman mitään oireita.
Selviytyminen vaihtelee MF-tyypin mukaan, olipa kyseessä matala-, keskiriski- tai korkea-riski.
Yhdessä tutkimuksessa havaittiin, että matalan riskin MF-potilaat elivät todennäköisesti viiden vuoden ajan diagnoosin jälkeen kuin väestö, jonka jälkeen eloonjääminen laski. Se havaitsi, että ihmiset, joilla on korkean riskin MF, elivät jopa seitsemän vuotta diagnoosin jälkeen.
Ainoa hoitovaihtoehto, joka mahdollisesti parantaa MF: tä, on kantasolusiirto. Jotkut tutkimukset viittaavat siihen, että äskettäin hyväksytyt lääkkeet, mukaan lukien ruksolitinibi, voivat pidentää eloonjäämistä muutamalla vuodella. Monissa kliinisissä tutkimuksissa tutkitaan edelleen mahdollisia MF-hoitoja.
Nouto
Useat MF-hoidot hoitavat tehokkaasti oireita ja parantavat elämäsi laatua.
Lääkkeet, mukaan lukien immunomodulaattorit, JAK2-estäjät, kortikosteroidit ja androgeeniterapiat, auttavat hallitsemaan oireita. Saatat tarvita myös kemoterapiaa, verensiirtoja tai pernanpoistoa.
Keskustele lääkärisi kanssa oireistasi ja kerro heille aina, jos harkitset uuden lääkityksen tai lisäravinteen ottamista.
