Vaikka selkärangan lihasten surkastumista (SMA) ei tällä hetkellä ole parannettavissa, hoitoja ja hoitoja on saatavana. Tämä tarkoittaa, että on paljon tapoja keskittyä parhaan mahdollisen elämänlaadun saavuttamiseen. Potilaat, joilla on SMA, luottavat hoito- ja hoitomenetelmiin elääkseen mahdollisimman mukavasti ja tuottavasti.
Mutta kun oireissa ja vakavuudessa on niin monia variaatioita, kuinka tiedät mikä on sinulle parhaimpaa tai rakkaasi? Seuraavassa on neljä kysymystä, jotka sinun tulee kysyä terveydenhuollon tarjoajalta auttaaksesi sinua selvittämään olosuhteisiisi sopivat vaihtoehdot.
1. Millaisia elämänlaatuhoitoja on saatavana?
On tärkeää osata tehdä asioita, joista pidät, ja tutkia kiinnostuksia, jotka sopivat fyysisiin kykyihisi. SMA: n aiheuttama vaikea lihasheikkous ja surkastuminen eivät vaikuta vain fyysiseen voimaan. Ne voivat myös vakavasti vaikuttaa kykyyn hengittää, niellä ja joskus puhua.
Pysyminen mahdollisimman aktiivisena on elintärkeää hidastaa SMA: n etenemistä ja ylläpitää korkeaa elämänlaatua. Fysioterapia voi auttaa ryhtiä, estää nivelten liikkumattomuutta ja auttaa ylläpitämään voimaa. Venytysharjoitukset voivat auttaa vähentämään kouristuksia ja parantamaan liikettä ja verenkiertoa. Lämpö voi väliaikaisesti lievittää lihaskipua ja jäykkyyttä.
SMA: n edetessä on saatavana hoitomuotoja puhe-, pureskelu- ja nielemisongelmiin. Apulaitteet voivat auttaa SMA: ta kävelemässä, puhumaan ja syömään, mikä voi auttaa heitä ylläpitämään itsenäisyyttään.
2. Mitä reseptilääkkeet voivat tehdä minulle?
Lihaskipuja ja kouristuksia, vähentynyttä liikealuetta sekä pureskelua, nielemistä ja turvotusta koskevia ongelmia voidaan hoitaa reseptilääkkeillä.
Kansallinen neurologisten häiriöiden ja aivohalvauksen instituutti ehdottaa, että kysyisit lääkäriltäsi lihasrelaksantteja, kuten baklofeeni (Gablofen), tizanidiini (Zanaflex) ja bentsodiatsepiineja. Botuliinitoksiinia ruiskutetaan joskus suoraan sylkirauhasissa leuan kouristuksia tai turvotusta varten. Liiallista sylkeä voidaan hoitaa myös amitriptyliinillä (Elavil), glykopyrrolaatilla (Robinul) ja atropiinilla (Atropen).
Masennus ja ahdistus ovat kaksi epäsuoraa vaikutusta, jotka ovat yhteisiä SMA: lle. Keskustelu neuvonantajan tai terapeutin kanssa voi olla hyvä tapa käsitellä näitä kysymyksiä. Joissakin tapauksissa sopiva reseptilääketuki on vaihtoehto.
3. Olen kuullut monista kiinnostavista uusista hoidoista SMA: lle. Mitä ne ovat ja ovatko ne saatavissa minulle?
Nusinersen (myydään tuotenimellä Spinraza) oli ensimmäinen FDA: n hyväksymä SMA-hoito. Se ei ole parannuskeino SMA: lle, mutta se voi hidastaa tilaa. New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistu artikkeli kertoo noin 40 prosentilla tätä lääkettä käyttäneistä taudin etenemisen hidastuneen. Monet osallistujat kertoivat myös parantuneesta lihaksen voimastaan lääkkeen avulla.
Onasemnogene abeparvovec (myydään tuotenimellä Zolgensma) hyväksyttiin FDA: lla vuonna 2019. Se on geeniterapia alle 2-vuotiaille lapsille. Se käsittelee yleisimpiä SMA-tyyppejä. Kliinisessä tutkimuksessa osallistujat näkivät paremman lihaksen liikkeen ja toiminnan ja pystyivät saavuttamaan virstanpylväitä, kuten indeksoinnin ja istumisen.
Spinraza ja Zolgensma ovat historian kalleimpia lääkkeitä. Voit kuitenkin tarkistaa vakuutusyhtiöltäsi, kattaako he nämä lääkkeet. Saatat pystyä saamaan taloudellista tukea myös valmistajien potilasapuohjelmien kautta.
Spinrazan alkuhoitojen hinta on 750 000 dollaria. Seuraavat hoidot voivat lisätä satoja tuhansia dollareita enemmän. Kertaluonteinen annos Zolgensmaa maksaa 2 125 000 dollaria.
Lääkärisi tulee auttaa sinua ymmärtämään kaikki näihin lääkkeisiin liittyvät mahdolliset hyödyt ja riskit ennen hoidon hyväksymistä.
4. Olenko hyvä ehdokas kliinisiin tutkimuksiin?
Monet SMA: n kanssa elävät ihmiset ovat kiinnostuneita kliinisistä tutkimuksista, toivoen heidän tilansa parantumista tai jopa paranemista. Mutta kliiniset tutkimukset ovat usein monimutkaisia ja saattavat olla vähemmän hyödyllisiä kuin ihmiset toivovat. Vaikka päätavoite on aina avoimilla markkinoilla saatavissa oleva tehokas hoito, se ei ole tulos useimmille kokeellisille lääkkeille.
Itse asiassa useimmat kokeilulääkkeet eivät koskaan saa FDA-hyväksyntää. Vuonna 2016 riippumaton ja validoitu tutkimus paljasti yllättävän suuntauksen: FDA: n hyväksyntä tutkimuslääkkeille on vähentynyt dramaattisesti vuodesta 2004 noin 10 prosenttiin. Toisin sanoen, jokaisesta 100 hyväksyntää hakevasta lääkkeestä vain 10 valmistaa prosessin läpi. Tämä sisältää lääkkeitä, jotka saattavat hoitaa SMA: ta. Voittoa tavoittelemattoman organisaation Cure SMA: n mukaan tärkeimmät syyt epäonnistumiseen ovat turvallisuuskysymykset, tehottomuuden puute ja valmistuskysymykset.
Kokeiluun osallistuminen on henkilökohtainen päätös, ja sinun tulee harkita vaihtoehtojasi huolellisesti riskeistä. Terveydenhuollon tarjoajasi voi auttaa sinua löytämään kaikki opinnot, joihin olet oikeutettu, mutta on tärkeää hallita odotuksiasi. Kokeiluilla on jonkin verran ylösalaisin potentiaalia, mutta mahdollisesti tuntemattomia terveysriskejä on. Useimmat ihmiset eivät näe merkittäviä tuloksia.
Löydät täydellisen hakemiston Yhdysvaltojen aktiivisista tutkimuksista osoitteessa ClinicalTrials.gov.
Nouto
Monet yliopistot, sairaalat, biotekniikan tutkijat ja kaupalliset lääkeyhtiöt etsivät aktiivisesti parempia tapoja hoitaa SMA: ta. Siihen asti vaihtoehtojen ymmärtäminen ja tietoon perustuvien valintojen tekeminen hoidostasi voi olla tehokas tapa auttaa sinua hallitsemaan oireesi ja elämään paras elämäsi.
